创新基因疗法全球首秀！武田携“罕见出凝血创新药家族”亮相进博

武田制药今天携全新"罕见出凝血创新药家族"集体亮相第七届进博会，治疗获得性血友病的注射用舒索凝血素α（助因止）等多款变革性治疗药物与创新疗法全方位展现了武田在罕见出凝血疾病领域的深厚传承，以及对中国罕见血液疾病患者的长期承诺。

据介绍，武田在罕见出凝血疾病领域拥有70多年的传承和创新研发经验，拥有覆盖范围广泛、多元化且极具差异化的产品组合，致力于为不同类型、不同治疗需求的罕见出凝血疾病患者带来个性化创新治疗药物和疾病解决方案。

早在2013年，武田将血友病领域创新药物注射用重组人凝血因子Ⅷ（百因止）引入中国，为血友病A患者带来了新的治疗选择。回望十年间，武田持续关注中国血友病患者的诊疗需求，不断助力中国血友病临床高质量发展。本届进博会上亮相的myPKFiT3.0是中国首个支持血友病A药代动力学（PK）指导下的管理工具的升级版本，该软件新版本继去年进博首秀之后，已于今年9月正式在华获批。myPKFiT3.0版本实现了可视化监测患者凝血因子水平，交互式患者管理等功能，与武田注射用重组人凝血因子Ⅷ（百因止）配合使用，可针对不同患者特征和需求个体化计算出FⅧ所需用量，有效避免治疗不足或过度治疗，持续改善患者的生活质量。期待在进博会溢出效应的加持下，myPKFiT3.0版本尽早实现从"展品变商品"，惠及更多中国血友病患者。

"以患者为先"始终是武田加速引进创新药物，为中国罕见出凝血疾病患者带来健康福祉的源动力。多年来，武田积极携手行业各界，为罕见血液疾病患者提供从筛查、诊断、创新疗法、疾病管理以及医疗服务层面的全方位支持。

特别值得关注的是，针对血友病B，武田携手信念医药带来了重组腺相关病毒（AAV）基因治疗药物BBM-H901注射液的全球首秀。信念医药在研产品BBM-H901注射液是国内首个成功递交新药上市申请的AAV基因疗法，有望引领中国的血友病B诊疗进入基因治疗时代，改变血友病B患者需要终生、频繁接受静脉注射的治疗状态，进而提升患者生活质量。

此前，该款药物先后被纳入国家药品监督管理局（NMPA）突破性治疗药物（BTD）品种和新药上市申请优先审评品种；获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药认定（ODD）以及儿科罕见病资格认定（RPDD）；获得欧洲药品管理局（EMA）先进治疗药物认证（ATMP）；相关研究者发起的临床研究（IIT）结果发表于国际权威期刊《柳叶刀-血液病学》和《新英格兰医学杂志》，并在2024国际血栓与止血学会（ISTH）大会进行展示。

2023年10月，武田中国与信念医药达成独家合作协议，获得BBM-H901注射液在中国内地、中国香港和中国澳门的商业化经营许可。本届进博会上，武田携手信念医药共同承诺，未来将结合各自领域的优势和资源，加速推动该产品的商业化进程，助力血友病B患者更快获得创新的治疗选择。

此外，针对血友病患者普遍面临的血友病性关节炎及关节置换康复过程中存在的认知不足、资源匮乏及规范缺失等问题，武田中国携手四川大学华西医院在本届进博会上启动"成人血友病负重关节数字功能康复与数字化因子应用iMTT项目"。该项目基于西方康复医学所倡导的MTT主动运动康复理念，结合华西医院多年以来丰富的临床经验，通过"康复评估工具箱""因子水平""康复计划管理""康复训练内容库""患者服务体系"五大功能模块，线上连接医生端和患者端，打造"评估-计划-训练"的一体化闭环路径，最终实现血友病患者的个体化五维康复，帮助更多的血友病患者实现高质量关节康复管理，拥有更加自由的人生。

　　作者：唐玮婕

文：唐玮婕 图：采访对象提供 编辑：商慧 责任编辑：戎兵

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